Mirum Pharmaceuticals et Vivet Therapeutics concluent un accord autour de la cholestase intrahépatique familiale progressive

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) et Vivet Therapeutics (« Vivet ») ont annoncé aujourd'hui un accord en vertu duquel Mirum a l'option exclusive de développer et de commercialiser par la suite les deux programmes de thérapie génique AAV exclusifs de Vivet pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), sous-types 3 et 2. Les deux programmes, VTX-803 et VTX-802, sont actuellement évalués dans des études précliniques par Vivet, une société privée de biotechnologie de thérapie génique.

- Selon les termes de l'accord, Vivet continuera à faire progresser les études précliniques pour VTX-803 et VTX-802 pour PFIC3 et PFIC2, respectivement. Mirum a la possibilité exclusive de concéder sous licence les programmes, après quoi Mirum dirigerait le développement clinique et toute commercialisation future des programmes. D'ici là, Mirum fournira un financement pour soutenir les coûts de recherche et développement continus associés aux deux programmes de thérapie génique.

- « Cette collaboration en thérapie génique travaillera pour s'attaquer à la cause profonde de PFIC3 et PFIC2 et offrira une option aux patients qui ne répondent pas à l'inhibition ASBT », a déclaré Chris Peetz, président et chef de la direction de Mirum. « Nous sommes encouragés par l'expertise et le dévouement de l'équipe Vivet à développer des thérapies géniques de nouvelle génération qui ont le potentiel de transformer la vie des patients et de leurs familles. Il existe des synergies claires dans nos missions combinées pour aider les personnes qui en ont le plus besoin. »

- « Le dévouement de Mirum au traitement des maladies cholestatiques du foie et des maladies rares pour lesquelles les médicaments sont limités en font un excellent partenaire pour potentiellement développer et commercialiser les VTX-803 et VTX-802 », a déclaré Jean-Philippe Combal, directeur général et co-fondateur de Vivet. « Leur leadership dans les maladies rares du foie et en particulier les PFIC, est important car ils comprennent non seulement le besoin urgent des patients, mais aussi que les options de traitement actuelles ne seront jamais suffisantes. La thérapie génique est une approche transformatrice, qui profite potentiellement à plus de patients. »

- VTX-803 et VTX-802 sont deux programmes propriétaires de thérapie génique AAV de Vivet actuellement en cours d'évaluation dans des études précliniques pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), sous-types 3 et 2. On pense que la correction réussie par thérapie génique du transporteur MDR3 défectueux et les fonctions de pompe d'exportation de sel biliaire (BSEP) pour PFIC3 et PFIC2, respectivement, peuvent à terme fournir un traitement pour les patients vivant avec ces maladies hépatiques rares. Une telle approche a le potentiel de surmonter les principales limites de la norme de soin actuelle pour PFIC3 et PFIC2. Il peut offrir des avantages à long terme en rétablissant la sécrétion biliaire physiologique et en prévenant les complications hépatiques sévères des maladies et en compensant les coûts importants associés.

- Vivet a reçu la désignation de médicament orphelin pour le VTX-803 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence Européenne des Médicaments (EMA). De plus, des études de validation de principe précliniques mettant en évidence le VTX-803 ont été publiées dans Nature Communications en 2019. Les données ont démontré une inversion soutenue et significative des biomarqueurs de la maladie PFIC3 dans un modèle de PFIC3.