La Sélection d'actualités G&CTi

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) et Vivet Therapeutics (« Vivet ») ont annoncé aujourd'hui un accord en vertu duquel Mirum a l'option exclusive de développer et de commercialiser par la suite les deux programmes de thérapie génique AAV exclusifs de Vivet pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), sous-types 3 et 2. Les deux programmes, VTX-803 et VTX-802, sont actuellement évalués dans des études précliniques par Vivet, une société privée de biotechnologie de thérapie génique.

Dans le cadre de la pandémie de COVID-19, l'Espace éthique/IDF et maladies neuro-évolutives s'engage en créant un Observatoire COVID, Éthique et société, en recueillant les initiatives mises en place par ceux qui soignent et accompagnent ainsi qu'en mettant à disposition un ensemble de ressources pour mieux comprendre le phénomène et y répondre.

Le site Sanofi Genzyme de Lyon Gerland a été choisi pour produire des lots cliniques de produits de thérapie génique actuellement en développement à Boston. Il deviendra la première plateforme mondiale Sanofi de production de vecteurs viraux, grâce à son expertise en bioproduction et aux standards de fabrication répondant notamment aux exigences de la FDA.

Le géant allemand met la main sur Asklepios BioPharmaceutical pour deux milliards de dollars. Avec cette acquisition, Bayer se renouvelle en misant sur les thérapies géniques, un segment très prisé ces dernières semaines.

Alors que les discussions sur le budget de la santé pour 2021 se poursuivent au Parlement, Frédéric Prince, directeur général France de la biotech Bluebird Bio, salue les avancées des derniers mois et appelle à l'amplification des réformes visant à intégrer les traitements innovants au système français.

GenSight Biologics annonce la validation de la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de LUMEVOQ® par l’Agence Européenne des Médicaments.

L’accord couvre le développement et la fabrication de virus adéno-associés, une étape clé pour les programmes de thérapie génique de Sensorion

Cette preuve d'efficacité obtenue chez des primates ouvre un sérieux espoir de voir émerger une thérapie génique pour la régénération des neurones lésés post AVC.