La France doit prendre la place de leader des thérapies géniques et cellulaires

Selon un récent sondage, 28% des Européens considèrent que la santéest le défi le plus important auquel l’Union Européeenedoit faire face.


Les thérapies géniques et cellulaires représentent une opportunité réelle pour les écosystèmes européen et français de la santé. Leur mise à disposition exigera des mutations organisationnelles, économiques et politiques importantes. Une réflexion ambitieuse relative aux conséquences budgétaires et organisationnelles (organisation de la recherche, organisation du système de soins, relations entre centres de traitements et fournisseurs de MTIs, prise en compte des spécificités de ces traitements lors de leur evaluation médico économique, place des patients etc…) du développement de la thérapie génique en France et en Europe est à mener. La réflexion se doit d’être européenne et la France, dans le cadre de la présidence du Conseil de l’Union européenne, se doit d’être leader dans ces démarches.


Prochaine grande révolution de la médecine, 8 thérapies géniques et cellulaires sont déjà disponibles. On passera à 40 en 2023, avec plus près de 700 essais cliniques en cours. D’abord développées pour les maladies rares, elles permettront demain de traiter des maladies plus courantes. Différents défis existent pour permettre la mise à disposition de ces thérapies au plus grand nombre de patients : la production, dont une indépendance industrielle, le financement de l’innovation (en premier lieu de la recherche), l’éducation de la population, un accès au marché harmonisé. Le CSIS, par ses propositions, apporte déjà des éléments de réponse. G&CTI, think tank dédié aux thérapies géniques et cellulaires, souhaite contribuer à la réflexion collective pour permettre à la France de prendre la place de leader sur ces questions.

La présidence française du Conseil de l’Union européenne est le moment idéal pour engager des discussions sur ces sujets.

Les défis à relever :

G&CTI souhaite mettre l’accent sur certains défis que l’on peut résumer autour de 3 axes


AXE 1 : Assurer une recherche d’excellence, interdisciplinaire, européenne, source d’un flot continu de nouveaux concepts et de projets innovants. La recherche doit se penser dans sa continuité, depuis la recherche fondamentale jusqu’aux stades ultimes de la recherche clinique et du développement de nouvelles solutions thérapeutiques. La recherche doit aussi permettre de réduire l’incertitude inhérente à une prise en charge au très long court (un effet potentiellement au long court) avec des traitements courts, situation propres aux thérapies géniques et cellulaires. Ici aussi, l’innovation doit être au rendez-vous avec des nouveaux systèmes d’evaluation et de suivi de l’efficacité thérapeutique. Seule une recherche forte, bien financée et efficace permettra le développement d’un écosystème européen et français performant.


Nos propositions pour renforcer et rendre plus attractive la recherche européenne et française :

  • Faciliter la mise en place des essais cliniques en Europe : favoriser la mise en place rapide du portail unique (mis en place par le règlement européen (UE) n°536/2014) et en faciliter l’utilisation.

  • Inscrire les thérapies géniques et cellulaires comme une thématique de recherche d’avenir avec un budget dédié

  • Accélérer les partenariats publics privés européens (type Valneva qui contractualise avec le Royaume-Uni)

  • Mieux structurer la collecte des données en vie réelle pour améliorer la qualité de la preuve : mise en place de base de données européennes interopérables avec accès facilité par des guichets labellisés pour la recherche

AXE 2 : Renforcer les acteurs porteurs d’innovation présents en UE : UE et particulièrement la France sont riches de nombreux acteurs participants à l’essor et au développement des thérapies géniques et cellulaires en Europe et depuis l’Europe. Ces entreprises si elles aident l’Europe doivent être aidées par l’Europe. Depuis la start-up jusqu’au groupe international l’Europe doit être une terre propice à la naissance, au développement et l’épanouissement de ces acteurs.

Nos propositions pour renforcer les acteurs opérant en Europe :


  • Anticiper les ruptures technologiques et développer une vision prospective des besoins futurs en bioproduction

  • Mise en place d'entités dynamiques et réactives pour la détection et le suivi des signaux faibles annonciateurs de ruptures technologiques potentielles (exemple du Prime Editing qui est déjà un signal fort).

  • Structurer une politique industrielle européenne assumée à travers la création de consortiums européens de bioproduction dédiés aux thérapies géniques et thérapies cellulaires (Airbus de la bioproduction).

  • Attirer les capitaux en stimulant la prise de risque des investisseurs (VC, Capital Risk, Industriels de santé, banque, grand public) par des mesures fiscales incitatives et compréhensibles.

AXE 3 : Améliorer l’accès des patients aux produits innovants, les rendre disponibles plus tôt pour les patients et renforcer l’intégration de ces innovations dans le parcours de soin.

Nos propositions pour renforcer l’accès des patients aux thérapies géniques et cellulaires :

  • Coordonner une approche Européenne de la tarification et de l’organisation de la prise en charge des médicaments de thérapie innovante

  • Construire une méthodologie d’évaluation clinique et médico-économique adaptée aux MTIs

  • Mettre en place de nouveaux modèles de financement en sus des mécanismes actuels de régulation, avec pourquoi pas un modèle européen unique

  • Repenser le parcours de soins, des réseaux de prise en charge à l’aube des MTIs (faire des ERN de véritables filières de soins, harmoniser le diagnostic et le diagnostic néonatal en UE)

A propos des thérapies géniques & cellulaires

La thérapie génique est la modulation intentionnelle de l'expression génique au sein de cellules spécifiques dans le but de traiter des conditions pathologiques. Le défi de la thérapie génique est de parvenir à corriger, à l'intérieur des cellules d'un organisme humain, les anomalies qui, en affectant son génome, sont responsables de pathologies graves, souvent orphelines et incurables. L'objectif est d'atteindre et de supprimer la cause de la maladie et de ne plus se contenter d'atténuer ou d'effacer les symptômes.

La thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules afin de restaurer la fonction d’un tissu ou d’un organe. L’objectif est de soigner durablement le patient grâce à une injection unique de cellules thérapeutiques. Ces cellules sont obtenues à partir de cellules souches pluripotentes (pouvant donner tous types de cellules) ou multipotentes (pouvant donner un nombre limité de types de cellules) provenant du patient lui-même ou d’un donneur. De nombreuses approches de thérapie cellulaire sont en cours de développement. Quelques-unes sont en outre déjà validées.

A propos de G&CTi

G&CTI est un espace de réflexion libre, indépendant, à but non lucratif et au service de l’intérêt général qui a pour ambition d’apporter une réponse commune aux enjeux actuels et futurs des thérapies géniques et cellulaires. L'indépendance se matérialise par une organisation collégiale, chaque collège portant une voix équivalente pour décider des engagements à prendre.

Créé en juin 2019 autours de la collaborations de personnes morales (entreprises, associations de patients, société scientifiques , dits membres bienfaiteurs) et de citoyens passionnés et engagés (soignants chercheurs, patients, étudiants membres de la société civile, salariés de l’industrie etc… , dits membres actifs), G&CTi s’est rapidement entouré de compétences complémentaires en capacité de répondre aux enjeux des thérapies géniques et cellulaires en s’appuyant sur l’écosystème existant et fleurissant sur le territoire français.

Cette note est le fruit de l’investissement bénévole de G&CTI. Cette note a fait l’objet d’une validation par l’ensemble des membres actifs de G&CTi et a pour vocation de proposer des mesures pour faire de l’UE le leader des médicaments de thérapie innovante.


1. https://europa.eu/eurobarometer/surveys/browse/all/theme/000008


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