Nos propositions pour que la France réponde aux défis des thérapies géniques & cellulaires

A la veille de l’élection présidentielle, la santé est un enjeu de société majeur pour la très grande majorité de la population. Neuf Français sur dix indiquent que la santé et l’hôpital constituent des défis importants. Plus de deux tiers des électeurs déclarent même qu’il s’agit d’un élément clé de leur vote. Pourtant, huit Français sur dix estiment aujourd’hui que les sujets de la santé et de l’accès aux soins ne sont pas suffisamment mis en avant par les candidats1 et pour un sondage Ifop pour le JDD, 70% des Français souhaitent voir la France renforcer son autonomie et son indépendance dans le domaine de la santé au niveau national, contre 30% au niveau européen.

Dans ce contexte, G&CTI, espace de réflexion dédié aux enjeux actuels et futurs des thérapies géniques et des thérapies cellulaires, a souhaité mettre l’accent sur les défis à relever pour permettre aux patients français de bénéficier des révolutions thérapeutiques qu’apportent les thérapies géniques et les thérapies cellulaires. Notre ambition est de placer notre pays aux premiers rangs de l’innovation en santé, en particulier dans les domaines des thérapies géniques et des thérapies cellulaires et nous proposons une série de mesures aptes à lever les obstacles qui persistent pour faciliter et accélérer l’accès à ces thérapies en France.

Quelques chiffres sur les thérapies cellulaires et les thérapies géniques

Plus de 70 produits de thérapie génique et de thérapie cellulaire sont maintenant autorisés dans le monde2. Huit d’entre eux ont été autorisés au cours des deux dernières années en Europe et/ou aux Etats-Unis et sept nouvelles approbations sont attendues pour 2022-2023 en Europe pour le traitement de cancers hématologiques et de maladies génétiques telles que les hémophilies. Plus de 2000 essais cliniques sont maintenant en cours dans le monde et d’ici 2025, le nombre de nouvelles autorisations de mise sur le marché pourrait se situer entre 10 et 20 par an3.

Hier, les seules maladies rares et aujourd’hui, les cancers

et les maladies liées à l’âge

D’abord développées pour le traitement de maladies rares, les thérapies géniques et les thérapies cellulaires ont ouvert de nouvelles opportunités de traitement à des pathologies dépourvues jusqu’à présent de solutions thérapeutiques satisfaisantes. Leur champ d’application s’élargit maintenant à des maladies plus courantes présentant un besoin médical non satisfait ou partiellement satisfait. Plus de 80% des essais cliniques en cours dans le monde visent le traitement de cancers (leucémies et lymphomes, cancers du sein, cancers du poumon, cancers de la prostate, cancers des ovaires…), de maladies neurologiques (maladie d’Alzheimer, maladie de Parkinson, sclérose en plaques…), de pathologies de l’œil telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge, du diabète et de maladies cardiovasculaires.

Des enjeux pour notre indépendance sanitaire,

économique et industrielle

Mettre les thérapies géniques et les thérapies cellulaires à la disposition des patients français implique de relever quatre défis principaux :

- faciliter l’implantation et le développement d’outils de production en Europe, et en particulier en France, afin de garantir notre indépendance industrielle ;

- renforcer et augmenter le financement de l’innovation et, en premier lieu, de la recherche fondamentale et de la recherche clinique ;

- développer l’éducation des Français sur les thérapies cellulaires et les thérapies géniques ;

- définir un accès au marché clair, balisé et financé.

Le dernier Conseil stratégique des industries de santé (CSIS) qui s’est déroulé en juillet dernier a déjà apporté quelques éléments de réponse. Nous souhaitons contribuer à la réflexion collective et à la construction d’un écosystème français et européen performant en proposant des mesures qui se déclinent en quatre axes :

- assurer une recherche d’excellence ;

- renforcer les acteurs porteurs d’innovation présents en France ;

- améliorer l’accès des patients aux produits innovants ;

- travailler ensemble dans l’intérêt des malades.

Saut de page Nos propositions en quatre axes :

  • Assurer une recherche d’excellence


Seule une recherche forte, efficace et bien pensée peut permettre le développement d’un écosystème français et européen performant dans les domaines des thérapies géniques et des thérapies cellulaires. Or, la recherche doit être envisagée dans sa continuité, depuis la recherche fondamentale jusqu’aux stades ultimes de la recherche clinique, de la mise à disposition de tous les patients ayant besoin de recourir à ces nouvelles solutions thérapeutiques puis de suivi à long-terme de l’effet des ces thérapies. Il est donc nécessaire de :

▪ Faciliter une mise en place rapide des essais cliniques en mettant en valeur l’expérience des patients et en se basant sur l’expérience acquise avec la pandémie de Covid-19 ;

▪ Inscrire les thérapies géniques et les thérapies cellulaires comme une thématique de recherche d’avenir avec un budget dédié ;

▪ Alléger les procédures administratives pour stimuler les partenariats public-privé européens et ainsi améliorer le financement et accélérer le développement des thérapies cellulaires et des thérapies géniques ;

▪ Développer des outils de suivi au long cours pour évaluer l’efficacité et la sécurité des thérapies cellulaires et des thérapies géniques ;

Les thérapies cellulaires et les thérapies géniques sont généralement des traitements de très courte durée, administrés en une seule fois et avec un effet prolongé dans le temps qui peut durer plusieurs années. Leur mode d’action, leur durée d’action ainsi que leurs conditions d’administration ne permettent donc pas d’évaluer leur efficacité et leur sécurité au long cours sur la base des outils de suivi dont nous disposons actuellement. Il est donc indispensable dans un premier temps de répertorier les données nécessaires à l’évaluation de ces thérapies innovantes en développant des référentiels communs de collecte et de mise à disposition des produits. Des outils facilitant les interactions entre patients et professionnels de santé devront aussi être mis au point pour garantir le suivi à long terme. Enfin, l’ensemble des données ainsi collectées devra être rassemblé au sein de bases de données interopérables pour faciliter leur partage et leur utilisation.

▪ Développer la culture de l’innovation à l’hôpital par des formations obligatoires tout au long du parcours professionnel

  • Renforcer les acteurs industriels de l’innovation présents en France

La France doit continuer ses efforts pour offrir aux acteurs industriels de l’innovation un terrain propice à leur mise en place, à leur développement et à leur épanouissement. Le plan Innovation Santé 2030 a déjà instauré une base de travail solide que nous proposons de renforcer en :


  • Mettant en place des entités dynamiques et réactives aptes à détecter et à suivre les signaux faibles annonciateurs de ruptures technologiques potentielles

Ici, l’objectif est double : anticiper les ruptures technologiques et être à même de définir une vision prospective des besoins futurs en bioproduction.

  • Structurant une politique industrielle assumée à travers la constitution de consortia européens dédiés à la production de thérapies géniques et de thérapies cellulaires (Airbus de la bioproduction), aux circuits logistique et à la mise à disposition en milieu hospitalier.

  • Stimulant la prise de risque par les investisseurs (capital-risque, banques, industriels, grand public) grâce à des mesures fléchées

  • Améliorer l’accès des patients aux produits innovants

L’objectif est de faciliter et d’accélérer la mise à disposition de ces thérapies innovantes pour les patients et de renforcer leur intégration dans le parcours de soins. Dans cette optique, nous proposons de :

  • Poursuivre la mise en place de la réforme de l’accès précoce en y introduisant les spécificités des thérapies cellulaires et des thérapies géniques ;

  • Coordonner les approches de tarification et de prise en charge des thérapies cellulaires et des thérapies géniques en :

- construisant une méthodologie d’évaluation clinique et médico-économique adaptée aux spécificités de ces thérapies - mettant en place de nouveaux modèles de financement en sus des mécanismes actuels de régulation, avec pourquoi pas un modèle français unique. Quid d’un ONDAM (objectif national de dépenses d'assurance maladie) séparé pour ces produits ?

▪ Repenser le parcours de soins et les réseaux de prise en charge

  • Construire une approche partagée dans l’intérêt des malades

Si les enjeux scientifiques, industriels et géostratégiques s’avèrent majeurs, voire primordiaux, ils ne doivent jamais faire oublier la finalité de ces prouesses scientifiques : l’amélioration de la prise en charge des malades. L’arrivée de ces thérapies innovantes doit donc s’effectuer dans le souci permanent du respect des standards bioéthiques les plus élevés, ce qui implique un développement de l’information et des débats entre tous les acteurs concernés. Dans cette optique, nous proposons de :

  • Favoriser le développement de programmes d’information et d’éducation, tant à destination du grand public que des décideurs

  • Créer et développer des espaces de débats, d’échanges et de propositions pour encourager le travail collaboratif de tous les acteurs concernés (malades, familles et représentants des malades, chercheurs, soignants, autorités, industriels, philosophes, éthiciens...)

A propos des thérapies géniques & cellulaires4

Les médicaments de "thérapie génique"

Un médicament de thérapie génique est un médicament biologique. Ses caractéristiques sont les suivantes:a) sa substance active contient ou constitue un acide nucléique recombinant administré à des personnes en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter ou de supprimer une séquence génétiqueEtb) son effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique dépend directement de la séquence d’acide nucléique recombinant qu’il contient ou du produit de l’expression génétique de cette séquence.

Les médicaments de "thérapie cellulaire somatique"Un médicament de thérapie cellulaire somatique est un médicament biologique.Ses caractéristiques sont les suivantes:a) Il contient ou consiste en :- des cellules, tissus qui ont fait l’objet d’une manipulation substantielle pour en modifier les caractéristiques biologiques, fonctions physiologiques ou propriétés structurelles,- ou des cellules ou tissus qui ne sont pas destinés à être utilisés pour la ou les mêmes fonctions essentielles chez le receveur et le donneurEtb) Il est présenté comme possédant des propriétés permettant de traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie à travers l’action métabolique, immunologique ou pharmacologique de ses cellules ou tissus,Ou utilisé chez une personne ou administré à une personne dans une telle perspective.

Toute modification de la lignée germinale est par définition exclue du champ.

La thérapie cellulaire est définie, dans les présents documents, comme toute approche consistant à administrer à des fins thérapeutiques des cellules issues du patient (cellules autologues) ou d’un donneur (cellules allogéniques) génétiquement modifiées, ou cultivées. Sont inclus dans cette définition tout procédé à même de stimuler ou de moduler le système immunitaire, dans le domaine de l’oncologie en particulier.


A propos de G&CTi

G&CTI est un espace de réflexion libre, indépendant, à but non lucratif et au service de l’intérêt général qui a pour ambition d’apporter une réponse commune aux enjeux actuels et futurs des thérapies géniques et cellulaires. Notre indépendance se matérialise par une organisation collégiale, chaque collège portant une voix équivalente pour décider des actions à engager pour relever les défis auxquels sont confrontées les thérapies cellulaires et les thérapies géniques.

Créé en juin 2019 grâce à la collaboration de personnes morales (entreprises, associations de patients, sociétés scientifiques, dits membres bienfaiteurs) et de citoyens passionnés et engagés (soignants, chercheurs, patients, étudiants, membres de la société civile, salariés de l’industrie… , dits membres actifs), G&CTi s’est rapidement entouré de compétences complémentaires en capacité de répondre aux enjeux des thérapies géniques et cellulaires en s’appuyant sur l’écosystème existant et fleurissant sur le territoire français. Cette note est le fruit de l’investissement bénévole de G&CTI. Elle a fait l’objet d’une validation par l’ensemble des membres actifs de G&CTi et a pour vocation de proposer des mesures pour faire de la France le leader des médicaments de thérapie innovante.

  1. Institut Montaigne

  2. Alliance for Regenerative Medicine – 2020 Annual Report (https://alliancerm.org/sector-report/2020-annual-report/)

  3. 2022 Cell & Gene State of the Industry Briefing – Regenerative medicine : new paradigms - Alliance for Regenerative Medicine (http://alliancerm.org/wp-content/uploads/2022/01/SOTI-Presentation-FINAL.pdf)

  4. http://dev4-afssaps-marche2017.integra.fr/L-ANSM/Medicaments-de-therapie-innovante-et-preparations-cellulaires-a-finalite-therapeutique/Les-medicaments-de-therapie-innovante-MTI-ATMP/(offset)/4#:~:text=Les%20m%C3%A9dicaments%20de%20%22th%C3%A9rapie%20g%C3%A9nique,g%C3%A9nique%20est%20un%20m%C3%A9dicament%20biologique.&text=b)%20son%20effet%20th%C3%A9rapeutique%2C%20prophylactique,expression%20g%C3%A9n%C3%A9tique%20de%20cette%20s%C3%A9quence.

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